Terapia génica china cura clínicamente a un paciente con un grave trastorno sanguíneo
La compañía china CorrectSequence Therapeutics anunció que logró curar clínicamente a un adolescente que sufría de beta talasemia dependiente de transfusiones, una grave enfermedad en la sangre, mediante un tratamiento basado en edición genética desarrollado por ellos, informa South China Morning Post.
La beta talasemia es un trastorno sanguíneo hereditario que reduce la producción de hemoglobina, una proteína sanguínea que se encarga de transportar oxigeno desde los pulmones al resto del cuerpo. Los bajos niveles de hemoglobina pueden ocasionar principalmente anemia y fatiga.
Sin embargo, las personas que padecen de la variante más grave de esta afección, conocida como ‘beta talasemia dependiente de transfusiones’, tienen que recibir periódicamente sangre de un donante para controlar sus síntomas. La talasemia es parte de un grupo de trastornos monogénicos más comunes del mundo conocidos como ‘hemoglobinopatías’. Se tiene documentado que 400.000 niños nacen con estas afecciones cada año.
