Bebé en EE.UU., primer paciente con terapia genética personalizada CRISPR
Un bebé identificado como KJ se convirtió en el primer paciente del mundo en recibir una terapia genética personalizada con tecnología CRISPR, diseñada específicamente para tratar su rara enfermedad metabólica: la deficiencia de CPS1, que impide eliminar el amoníaco del cuerpo.
El tratamiento, desarrollado por el Hospital de Niños de Filadelfia y Penn Medicine, fue aplicado por primera vez en febrero de 2025, cuando el menor tenía entre seis y siete meses. Se le ha administrado tres veces sin efectos adversos graves y ha mostrado mejoras notables.
Esta terapia pionera se realizó en solo seis meses gracias a años de investigación y podría marcar el inicio de nuevos tratamientos personalizados para enfermedades genéticas raras.
